小儿戈谢病的治疗方法

发布时间:2016-09-22 2968人阅读

近段时间以来,小儿戈谢病的趋势上升很严重,究竟是什么原因呢。我们一起来看一下吧。

  在小儿戈谢病(GD)的治疗方面,以往对此病仅给予对症治疗,包括支持、营养、输血或输红细胞,对Ⅱ型病人还需止痛、解痉等等。随着科技的发展,现在的治疗手段有所提高,主要有如下方法。

  一、脾切除

  适用于巨脾,伴脾功能亢进,年龄在4~5岁以上,为了预防脾破裂、改善出血和感染。对Ⅰ型和部分Ⅲ型GD患者建议脾切除术。

  二、酶的替代疗法

  1、西利酶(ceredase):1989年国外开始使用ceredase替代治疗GD,1991年正式推广应用于临床,至今全世界约有GD2万~3万人,其中已有2万人先后接受替代治疗,这对延长患者寿命、提高患者生存质量有显著效果。经近10年的经验总结,绝大多数病人症状得到改善,停止脏器继续受累。

  2、阿糖脑苷酶(alglucerase)注射剂:最早从人胎盘组织中提取的β-葡糖脑苷酶经过加工提取,使酶(糖蛋白)寡糖链上的非还原末端上富有甘露糖。这样一来酶能被特异巨噬细胞上的碳水化合物受体所识别,才能进入单核巨噬细胞系统的溶酶体中,分解葡糖脑苷脂,以达到治疗目的。时间证明此酶是安全有效的。

  3、伊米苷酶(imiglucerase):经临床应用效果与ceredase相同。imiglucerase主要用于GDⅠ型,对Ⅲ型患者神经系统表现的疗效尚未明了。有研究发现只有在大剂量时,才可在脑脊液中检测到微量GBA。但有证据表明,某些患者在接受治疗后脑脊液中戈谢细胞减少,沿水平注视困难的症状缓解,但对肌强直表现无改善,故对Ⅲ期GD,尤其Ⅲc型非酶替代疗法的适应证。

  三、基因治疗

  国外近年开展对戈谢病基因治疗的基础与临床研究,取得可喜的成果。应用造血祖细胞、成肌细胞移植将GBA基因导入体内,并通过其增殖特性在体内获得大量含有GBA基因的细胞,产生具有生物活性的GBA,起到持久治疗作用。

 

我们都会面对生老病死,这是每个人都要面对的,是无可避免的,面对小儿戈谢病,那么就要好好的保护自己的身体。而保健的方法有很多,我们可以根据自己的身体情况进行调节。