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基因疗法是什么意思

谢玉兰 普内科 副主任医师

东南大学附属中大医院 三甲

基因疗法是一种治疗手段,通常用于治疗某些遗传性疾病或癌症。它涉及将健康的基因导入患者体内,以替换或修复导致疾病的缺陷基因。通过这种方式,基因疗法旨在恢复细胞的正常功能。

这种治疗方法可以针对多种疾病,从较为常见的遗传性血液疾病如珠蛋白生成障碍性贫血,到较为罕见的遗传性肌肉疾病如杜氏肌营养不良症。基因疗法的实施过程可能包括使用病毒作为载体将基因传递到目标细胞,或者直接在体外修改细胞基因后再将其移植回患者体内。基因疗法的效果和安全性仍在研究中,但已有一些成功案例显示其潜力。

对于基因疗法,患者应在专业医生的指导下进行。由于基因疗法涉及复杂的生物技术,患者应充分了解可能的风险和效果,并遵循医嘱。在考虑基因疗法时,应咨询医生,了解其适用性、可能的副作用和预期效果。

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