PCSK9抑制剂作为新型降脂药物，一般具有降低低密度脂蛋白胆固醇、减少心血管事件风险、抗动脉粥样硬化、提供长期稳定疗效以及耐受性良好等作用。这类药物通过特异性机制调节血脂水平，适用于特定高胆固醇血症患者。
1、降低低密度脂蛋白胆固醇
PCSK9抑制剂通过抑制前蛋白转化酶枯草溶菌素9的活性，减少肝脏低密度脂蛋白受体降解，促进更多受体回收至肝细胞表面，从而增强血液中低密度脂蛋白胆固醇的清除能力。临床数据显示其降幅可达50%-60%，尤其适用于他汀类药物控制不佳的患者。
2、减少心血管事件风险
多项大型临床试验证实，长期使用PCSK9抑制剂可显著降低心肌梗死、缺血性卒中发生率。例如FOURIER研究表明，与安慰剂组相比，主要心血管事件风险下降15%，且随着治疗时间延长获益更显著。
3、抗动脉粥样硬化
该类药物通过持续降低氧化型低密度脂蛋白水平，抑制血管壁炎症反应，减少泡沫细胞形成，有助于稳定动脉斑块。影像学研究显示其可延缓甚至逆转冠状动脉斑块进展。
4、提供长期稳定疗效
由于单克隆抗体的分子特性，PCSK9抑制剂具有较长半衰期，皮下注射后药效可持续2-4周。这种药代动力学特性使患者无需每日服药，提高了治疗依从性。
5、耐受性良好
多数患者仅出现注射部位轻微反应如红斑或疼痛，严重不良反应发生率低于1%。不同于他汀类药物，其不经过肝脏代谢，肌肉相关副作用发生率显著降低。
对于家族性高胆固醇血症或动脉粥样硬化性心血管疾病高危患者，建议在医生指导下规范使用。用药期间需定期监测血脂水平及肝肾功能，同时配合饮食控制和规律运动，以达到最佳治疗效果。