基因治疗是一种通过修改或调控基因来治疗疾病的方法，通常用于由基因缺陷或异常引起的遗传性疾病、某些癌症等。其核心在于纠正致病基因，从而达到治疗目的。
1、工作原理
基因治疗通过向目标细胞引入正常基因、修复缺陷基因或调控异常基因表达来发挥作用。例如，利用载体将健康基因递送到患者细胞内，替代或补充突变基因的功能，从而恢复细胞正常生理活动。
2、适用疾病类型
目前主要应用于单基因遗传病，如囊性纤维化、血友病等。此外，在肿瘤治疗中可通过增强免疫细胞活性或抑制癌细胞基因表达来实现。某些感染性疾病（如艾滋病）也处于研究阶段。
3、常用技术手段
包括病毒载体递送系统（如腺相关病毒）、非病毒载体（如脂质纳米颗粒）以及基因编辑技术（如CRISPR-Cas9）。这些技术能够精准定位特定基因并进行修改，但仍需优化递送效率和安全性。
基因治疗目前仍处于快速发展阶段，部分疗法已进入临床试验。患者需在专业医疗机构评估适应症和潜在风险，严格遵循伦理规范。治疗前需全面了解技术原理、可能的副作用及长期影响，由遗传学专家制定个体化方案。