血友病的替代疗法主要是通过补充患者体内缺乏的凝血因子来预防或控制出血。目前常见的替代治疗手段包括凝血因子替代治疗、旁路制剂治疗、基因治疗以及非因子治疗等，需根据患者具体类型和病情选择合适方案。
1、凝血因子替代治疗
这是血友病最直接的治疗方式。对于血友病A患者，需输注凝血因子Ⅷ制剂，包括重组人凝血因子Ⅷ和血浆源性凝血因子Ⅷ；血友病B患者则需补充凝血因子Ⅸ。此类治疗可用于急性出血时的按需治疗，也可作为规律性的预防治疗以减少关节损伤等并发症。
2、旁路制剂治疗
适用于体内产生凝血因子抑制物的患者。重组人凝血因子VIIa可通过激活外源性凝血途径促进止血，凝血酶原复合物则含有凝血因子II、VII、IX、X，两者均能绕过缺失的凝血因子实现凝血功能。这类药物起效快，但需密切监测血栓风险。
3、基因治疗
通过腺相关病毒载体将正常凝血因子基因导入患者肝细胞，使机体持续表达凝血因子。目前已有针对血友病B的基因治疗产品获批，血友病A的基因治疗尚处于临床试验阶段。该方法可能实现长期缓解，但存在免疫反应和肝损伤风险。
4、非因子治疗
如双特异性抗体药物艾美赛珠单抗，通过模拟凝血因子VIII功能桥接IXa和X，适用于存在抑制物的血友病A患者。这种皮下注射药物半衰期长，可显著降低出血频率。
血友病患者需在血液科医生指导下制定个体化治疗方案，定期监测凝血因子活性及抑制物水平。日常生活中应注意避免外伤和剧烈运动，进行预防性治疗的患者需规律随访。急性关节或肌肉出血时应立即制动并就医，长期反复出血可能造成关节畸形需康复干预。